유럽 최초 ‘배양 제대혈 이식제’ 조건부 승인 권고… 엑셀테라 ‘젬셀프로’ 주목

 

유럽의약품청(EMA)이 조혈모세포 이식이 필요한 혈액암 환자를 위한 새로운 제대혈 기반 치료제에 대해 사상 처음으로 조건부 시판 권고를 내렸다. 캐나다 바이오텍 기업 엑셀테라(ExCellThera)의 ‘젬셀프로(Zemcelpro)’가 그 주인공이다. EMA 산하 의약품위원회(CHMP)는 성인 혈액암 환자 중 고강도 전처치(myeloablative conditioning) 후 조혈모세포 이식이 필요하지만 적절한 공여자를 확보하지 못한 이들을 대상으로 한 사용을 권고했다.

젬셀프로는 기존의 제대혈과는 달리, 공여자의 제대혈에서 얻은 조혈모세포 일부를 실험실에서 배양·증식시켜 사용하는 것이 특징이다. 이로 인해 세포 수가 증가하면서, 상대적으로 적은 양의 제대혈로도 보다 강력한 이식 효과를 기대할 수 있다는 게 EMA의 설명이다. 특히 소량의 제대혈을 사용할 경우 engraftment(이식된 세포가 수혜자 골수에 자리 잡고 작동하는 과정)가 느리거나 실패할 수 있는데, 젬셀프로는 이를 보완한 첫 상용화 가능 제품으로 기대를 모은다.

혈액암 환자에게 있어 동종조혈모세포이식(allogeneic HSCT)은 유일한 근치 치료법으로 여겨진다. 급성 백혈병, 림프종, 골수이형성증후군, 다발성 골수종 등 다양한 혈액종양에서 환자의 손상된 골수를 기증자의 건강한 세포로 대체해 새로운 혈액 세포를 생성하도록 유도하는 방식이다.

젬셀프로는 두 건의 단일군 임상시험 데이터를 기반으로 CHMP의 조건부 승인을 받았다. 총 25명을 대상으로 한 이 연구에서, 젬셀프로 투여 후 84%의 환자에서 호중구(neutrophil)가 성공적으로 이식되었으며, 이식까지 걸린 시간은 평균 20일이었다. 이는 제대혈 치료의 기존 한계를 극복하는 유의미한 성과로 해석된다.

엑셀테라 측은 유럽 내 매년 약 10,000건의 조혈모세포 이식이 필요하지만, 적절한 HLA 적합 공여자를 찾지 못해 치료가 지연되거나 무산되는 사례가 많다고 지적한다. 젬셀프로는 이러한 공백을 채워줄 수 있는 새로운 대안이 될 수 있으며, 유럽 집행위원회의 최종 승인 절차는 향후 2개월 이내로 예상된다. 승인이 확정되면 젬셀프로는 유럽 최초의 배양 제대혈 기반 동종이식 치료제가 된다.

엑셀테라는 젬셀프로에 대한 미국, 영국 및 기타 국가 승인도 순차적으로 추진할 계획이다. 이번 CHMP 권고는 글로벌 세포치료제 시장에서 제대혈 기술의 상업화 가능성을 확장하는 전환점이 될 전망이다.

한편, 이번 CHMP 회의에서는 엑셀테라 외에도 마드리갈의 비알코올성 지방간염(MASH) 치료제 ‘레즈디프라(Rezdiffra)’, 테바의 이상운동장애 치료제 ‘아우스테도(Austedo)’, 스프링웍스의 데스모이드 종양 치료제 ‘옥시비오(Ogsiveo)’ 등도 조건부 승인 권고를 받았다. 이와 함께 GSK, J&J, 베링거인겔하임 등 글로벌 빅파마의 기존 의약품 6종에 대한 적응증 확대도 승인되며, 유럽 내 약물 접근성이 더욱 확대될 전망이다.