스텔스 바이오, 바스 증후군 치료제 FDA 재승인 도전

 

스텔스 바이오테라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)에 다시 한 번 바스 증후군 치료제 재승인을 신청했다. 회사 측은 지난 5월 FDA가 거절 사유로 제시했던 안전성과 제조 관련 자료를 보완해 제출했으며, 승인 후 임상적 효과를 최종적으로 입증하기 위한 사후 임상시험 계획까지 포함해 보냈다고 밝혔다.

FDA는 이번 재신청에 대해 통상 6개월의 심사 기간을 안내했지만, 스텔스 측은 ‘클래스 1’로 분류해 심사 기간을 2개월로 단축해 달라고 요청한 상태다. 회사는 FDA가 희귀질환 치료제에 대해 표방하는 신속 심사 기조에 맞춰 조속한 결정을 내려줄 것을 촉구했다.

스텔스의 치료제 ‘엘라미프레타이드(Elamipretide)’는 근육 기능을 강화해 바스 증후군의 진행을 늦추는 것을 목표로 한다. 바스 증후군은 유전적 대사 이상으로 인해 심장과 골격근이 약화되며, 발병 아동 대부분이 5세 이전에 사망하는 치명적 희귀질환이다. 미국 내 환자 수는 약 150명에 불과하지만, 생존율과 삶의 질 개선을 위해 치료제 개발 필요성이 꾸준히 제기돼 왔다.

스텔스는 과거 12명의 환자를 대상으로 한 임상시험에서 다리 근력과 보행능력 개선을 확인했다. 환자들은 모두 만 12세 이상 소년들로, 걷기 속도와 같은 기능적 지표에서 유의미한 개선이 관찰됐다는 평가를 받았다. 그러나 FDA 내부 심사관들은 통계적 유효성이 뚜렷하지 않다며 의문을 제기했고, 지난 5월 최종적으로 승인 불가 결정을 내린 바 있다.

다만 FDA 자문위원회는 근력 개선과 같은 중간 지표를 임상적 유용성으로 인정할 수 있다는 의견을 내면서 반전의 가능성을 남겼다. FDA 역시 근육 기능 개선을 ‘중간 임상 지표(intermediate clinical endpoint)’로 수용할 수 있다는 입장을 보이며, 신속 승인 제도 적용 가능성을 시사했다. 스텔스는 이번 재신청에서 이러한 부분을 강조하며, 환자 치료 접근성을 앞당길 필요성을 강력히 주장했다.

현재 FDA는 혁신 치료제와 희귀질환 치료제 심사에서 보수적 태도를 보이고 있다는 지적을 받고 있다. 특히 듀센형 근이영양증 유전자 치료제 ‘엘레비디스(Elevidys)’를 둘러싼 사레프타 테라퓨틱스와의 갈등, 일부 항암제와 희귀질환 치료제 거절 사례가 이어지면서 업계와 환자단체의 불만이 커졌다. 스텔스와 엘라미프레타이드 역시 이러한 논란의 중심에 서 있는 상황이다.

스텔스 측은 “이번 제출은 FDA가 요구한 자료를 충실히 반영했으며, 환자들의 시급한 치료 수요를 고려해 조속히 심사가 이뤄지길 기대한다”고 전했다. FDA의 최종 결정은 향후 몇 달 내에 나올 전망이며, 이번 결과가 희귀질환 치료제 심사 방향에 중요한 신호가 될 것으로 보인다.