마드리갈·비리디언·애펠리스·PTC·애로우헤드, 글로벌 제약업계 주요 소식

 

 

글로벌 제약·바이오 업계에서 다양한 소식이 이어졌다. 간질환 치료제 확장부터 희귀질환 치료제 허가, 대형 기술이전 계약까지 각사별로 의미 있는 진전을 보여주고 있다.

마드리갈 파마슈티컬스(Madrigal Pharmaceuticals)는 간질환 MASH 치료 영역 확대를 위해 홍콩 소재 CSPC 파마슈티컬 그룹과 전 세계 판권 계약을 체결했다. 마드리갈은 전임상 단계에 있는 경구용 GLP-1 후보물질(SYH2086)에 대해 1억2천만 달러를 선지급했으며, 개발·허가·상업화 마일스톤 달성에 따라 최대 20억 달러에 달하는 추가 지급 가능성을 포함시켰다. 회사는 이번 후보물질을 자사 MASH 치료제 ‘리브디프라(Rezdiffra)’와 병용해 1일 1회 복용하는 복합제 형태로 개발할 계획이다. 체중 감량 효과를 가진 GLP-1 기전과 항섬유화 및 지방 축소 효과를 가진 리브디프라를 결합해 MASH 환자에게 보다 넓은 치료 옵션을 제공하겠다는 전략이다.

비리디언 테라퓨틱스(Viridian Therapeutics)는 일본 제약사 기세이 파마슈티컬(Kissei Pharmaceutical)에 갑상선 안질환 치료용 항체 치료제 두 건의 일본 판권을 이전했다. 기세이는 계약금으로 7천만 달러를 지급하고, 향후 최대 3억1천5백만 달러 규모의 마일스톤 지급을 약속했다. 계약 대상 중 가장 앞선 후보 ‘벨리그로투그(veligrotug)’는 이미 3상 임상에서 긍정적 결과를 발표했으며, 두 번째 후보 VRDN-003은 현재 3상 임상이 진행 중이다. 회사는 아머젠의 시판 약물 ‘테페자(Tepezza)’와 경쟁해 더 간편한 투여 방식을 앞세울 계획이다.

애펠리스 파마슈티컬스(Apellis Pharmaceuticals)는 자사의 희귀질환 치료제 ‘엠파벨리(Empaveli)’의 적응증 확대 승인을 FDA로부터 획득했다. 이번 허가로 만 12세 이상 환자의 희귀 신장질환인 C3 사구체병증(C3G) 및 면역복합체 증식성사구체신염(IC-MPGN)에 사용할 수 있게 됐다. 임상시험에서 엠파벨리는 위약 대비 단백뇨를 유의하게 줄이고 신장 기능을 안정화하는 결과를 보였다. 앞서 노바티스도 같은 질환에 성인 대상 치료제 ‘팹할타(Fabhalta)’로 승인을 받으며 희귀 신장질환 시장 경쟁이 치열해지고 있다.

PTC 테라퓨틱스(PTC Therapeutics)는 희귀 대사질환인 페닐케톤뇨증(PKU) 치료제 ‘세피언스(Sephience)’에 대해 FDA 승인을 획득했다. 이번 승인은 생후 1개월 이상 모든 PKU 아형 환자를 포괄하는 광범위한 적응증으로 이뤄졌다. 회사는 이번 소식을 발표하며 향후 프리드리히 운동실조증(Friedreich’s ataxia)과 듀센형 근이영양증(DMD) 치료제에 대한 FDA 심사 결과도 기다리고 있다고 밝혔다. 승인 직후 PTC의 주가는 약 10% 가까이 상승했다.

애로우헤드 파마슈티컬스(Arrowhead Pharmaceuticals)는 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)와의 연구 협력에서 주요 환자 모집 목표를 달성해 1억 달러의 마일스톤 지급을 받게 됐다고 발표했다. 해당 연구는 근긴장성 이영양증 치료제 후보의 1/2상 임상으로, 이번 계약금 지급은 사렙타와 FDA 간 유전자 치료제 ‘엘레비디스(Elevidys)’ 판매 지속 여부를 둘러싼 갈등 속에서 불확실성이 제기된 바 있었다. 그러나 FDA가 판매를 허용하면서 사렙타의 재무적 부담이 완화됐고, 애로우헤드는 60일 내로 해당 금액을 수령할 예정이다.

이번 일련의 소식은 글로벌 제약업계가 간질환, 안질환, 희귀 신장질환, 대사질환, 근육질환 등 다양한 분야에서 활발히 움직이고 있음을 보여준다. 기업 간 기술이전, 적응증 확대, 신약 승인과 같은 사건들이 연이어 발생하면서 각 사의 포트폴리오 확장과 동시에 환자들에게 더 많은 치료 옵션이 제공될 수 있을 것으로 기대된다.