IO바이오텍, 흑색종 백신 3상 1차 목표 달성 실패…FDA 승인 도전 의지

 

덴마크 바이오기업 IO바이오텍(IO Biotech)이 개발 중인 흑색종 치료용 백신이 임상 3상 시험에서 주된 목표를 달성하지 못하면서 주가가 두 자릿수 하락을 기록했다. 그러나 회사 측은 임상 결과가 미국 식품의약국(FDA) 심사에서 충분히 고려될 수 있을 만큼 긍정적 신호를 포함하고 있다며 승인 신청을 추진하겠다는 입장을 밝혔다.

IO바이오텍의 후보물질 ‘사이렘비오(Cylembio)’는 종양세포 표면에서 발현되는 단백질에 면역 반응을 유도하도록 설계된 펩타이드 기반 백신이다. 주로 PD-L1과 IDO1이라는 면역관문 단백질을 겨냥하며, 복잡한 개인 맞춤형 백신과 달리 ‘기성(off-the-shelf)’ 형태로 생산이 용이하다는 장점을 가진다.

이번 임상 3상은 수술이 불가능하거나 전이된 흑색종 환자 400여 명을 대상으로 진행됐다. 참가자들은 머크(Merck)의 면역항암제 키트루다(Keytruda) 단독 투여군과 키트루다-사이렘비오 병용투여군으로 나뉘어 치료를 받았다. 연구의 주요 목표는 병용요법이 키트루다 단독 대비 종양 억제 기간을 유의하게 연장하는지를 확인하는 것이었다.

그러나 결과는 아쉬웠다. 병용군은 키트루다 단독군 대비 질환 진행 또는 사망 위험을 23% 낮췄지만, 통계적 유의성 기준에는 도달하지 못했다. 마이 브릿 조카(Mai-Britt Zocca) CEO는 “정말 간발의 차이로 놓쳤다”며 “이는 실패라기보다 아쉬운 결과”라고 강조했다.

세부 분석에서는 희망적인 데이터가 일부 확인됐다. 면역항암제 반응성과 연관된 특정 단백질이 음성인 환자군에서는 병용군이 사망·질환 진행 위험을 46% 낮추는 효과가 나타났다. 이는 사전에 계획된 분석 항목이어서 규제당국이 긍정적으로 해석할 가능성이 있다. 반면, 이전에 키트루다 등 면역항암제를 사용하지 않은 환자군에서 확인된 26% 위험 감소는 추가 분석 결과로, 공식 통계 계획에 포함되지 않아 FDA 평가에서 보수적으로 다뤄질 전망이다.

회사는 3분기 중 FDA와 회의를 열어 이번 결과를 공유하고 연내 승인 신청을 목표로 하고 있다. 그러나 투자자들의 반응은 냉담하다. 임상 발표 직후 IO바이오텍 주가는 20% 이상 급락하며 상장 이후 이어진 하락세를 이어갔다.

재정적 여건도 녹록지 않다. 회사는 2분기 말 기준 현금 보유액이 2,800만 달러로, 오는 2026년 1분기까지 운영 자금을 유지할 수 있다고 밝혔다. 다만 이번 임상 데이터를 토대로 FDA 제출이 성사돼야만 유럽투자은행(EIB)으로부터 확보한 1,500만 유로(약 1,740만 달러)의 추가 대출 자금을 집행받을 수 있는 상황이다.

사이렘비오가 끝내 시장 진입에 성공할지는 불투명하지만, 특정 환자군에서 확인된 긍정적 신호가 향후 전략적 변수가 될 수 있다는 점에서 업계의 관심은 여전히 이어지고 있다.