바이엘·노바티스·바이오헤이븐·바이오젠·FDA 최신 소식 한눈에

 

글로벌 제약·바이오 업계에서 굵직한 소식이 이어지고 있다. 바이엘은 신규 항암제 라이선스 계약을 체결했고, 노바티스는 자가면역질환 임상 3상에서 긍정적 결과를 발표했다. 반면 바이오헤이븐은 주요 임상에서 고배를 마셨으며, 바이오젠은 희귀 신경질환 치료제 개발에 속도를 내고 있다. FDA는 유전자치료제 스카이소나의 사용 범위를 제한하며 안전성 우려를 재차 환기했다.

바이엘은 미국 쿠왓 바이오사이언스(Kumquat Biosciences)로부터 실험적 항암제를 도입하는 계약을 체결했다. 이번 계약 규모는 최대 10억 달러를 넘어설 수 있으며, 해당 약물은 췌장암, 대장암, 폐암 등에서 발견되는 KRAS G12D 변이를 표적한다. 현재까지 KRAS G12C 변이를 겨냥한 약물은 시판 중이지만, G12D 변이에 대한 치료제는 없다. 이번 후보물질은 최근 FDA로부터 임상 1a상 진입 승인을 받으며 연구가 본격화될 예정이다.

노바티스는 모르포시스(MorphoSys) 인수를 통해 확보한 신약 후보 ‘이아날루맙(ianalumab)’이 원발성 면역성 혈소판감소증(ITP) 임상 3상에서 주요 목표를 달성했다고 밝혔다. 이번 연구는 기존 스테로이드 치료 이후 환자를 대상으로 이아날루맙과 기존 약물을 병용했을 때, 단독 요법보다 혈소판 수치가 안정적으로 유지되는 기간을 유의하게 연장했다. 현재 1차 치료 환경에서 진행 중인 또 다른 3상 결과는 2027년 이후 승인 신청에 활용될 전망이다.

바이오헤이븐은 집착강박장애(OCD)를 대상으로 한 후기 임상에서 주력 후보물질 ‘트로릴루졸(troriluzole)’이 유효성 신호를 보여주지 못했다고 발표했다. 회사는 이로 인해 OCD 프로그램을 중단하고, 스핀세레벨라 운동실조증(SCA) 등 다른 적응증 개발에 집중하기로 했다. 해당 약물은 이미 FDA에 SCA 적응증으로 승인을 신청한 상태이며, 올해 안에 심사 결과가 나올 것으로 예상된다. 전문가들은 OCD 임상이 구조적으로 어려운 만큼 이번 결과가 놀랍지 않다는 평가를 내놨다.

희귀 신경질환 영역에서는 바이오젠이 스톡 테라퓨틱스(Stoke Therapeutics)와 함께 드라벳 증후군 환자를 대상으로 한 유전자 기반 치료제 ‘조레부네르센(zorevunersen)’ 임상 3상에 돌입했다. 드라벳 증후군은 심각한 발작과 발달 지연을 유발하는 희귀질환으로, 조레부네르센은 뇌세포 간 신호 전달에 필요한 단백질 생산을 증가시키도록 설계됐다. 이번 연구에는 150여 명의 환자가 참여하며, 한 달간 발작 빈도 감소 효과를 중점적으로 평가한다. 양사는 이 약물이 드라벳 증후군 최초의 질병 조절 치료제가 될 수 있다고 전망했다.

FDA는 블루버드 바이오(Bluebird bio)가 개발한 유전자치료제 ‘스카이소나(Skysona)’의 사용 범위를 제한한다고 밝혔다. 스카이소나는 2022년 뇌신경계 희귀질환인 부신백질이영양증(ALD) 치료제로 승인받았으나, 임상 과정에서 혈액암 발병 사례가 추가로 보고되면서 안전성 우려가 제기됐다. 이에 따라 FDA는 공여자와의 조혈모세포 이식이 가능한 환자에게는 스카이소나 사용을 권장하지 않고, 적합한 공여자가 없는 환자로 사용 대상을 한정했다.

이번 일련의 발표는 글로벌 제약사들이 신약 개발과 안전성 문제, 그리고 전략적 투자를 통해 치열하게 경쟁하고 있음을 다시금 보여준다. 앞으로의 임상 결과와 규제 당국의 판단에 따라 시장 판도는 크게 달라질 것으로 전망된다.