IO바이오텍 흑색종 백신 3상 아쉬운 결과…FDA 승인 도전 이어간다

 

덴마크 바이오기업 IO바이오텍(IO Biotech)이 개발 중인 흑색종 치료용 백신이 임상 3상에서 1차 목표를 충족하지 못했다. 이 소식이 전해지면서 회사의 주가는 하루 만에 20% 이상 급락했다. 그러나 회사 측은 “간발의 차이로 놓친 것일 뿐”이라며 여전히 미국 식품의약국(FDA) 승인 가능성을 배제하지 않고 있다.

문제가 된 신약 후보물질은 ‘사이렘비오(Cylembio)’다. 이 백신은 종양세포 표면에서 발현되는 PD-L1, IDO1 단백질을 표적으로 면역반응을 유도하는 합성 펩타이드 기반 약물이다. 모더나, 바이오엔텍 등이 개발 중인 개인 맞춤형 암백신과 달리, 기성(off-the-shelf) 형태로 제조가 간단하다는 장점을 내세운다.

이번 3상 시험에는 수술이 불가능하거나 이미 전이된 흑색종 환자 400여 명이 참여했다. 참가자들은 키트루다(Keytruda) 단독군과 사이렘비오-키트루다 병용군으로 나뉘어 치료를 받았다. 연구의 주요 목표는 병용요법이 키트루다 단독 대비 질환 진행 억제 및 생존 기간 연장에서 통계적으로 유의한 차이를 보이는지 확인하는 것이었다.

결과는 아쉬웠다. 병용군은 단독군에 비해 사망 또는 질환 진행 위험을 23% 낮췄으나, 이는 통계적 유의성 기준에 도달하지 못했다. 그러나 세부 분석에서는 주목할 만한 신호가 확인됐다. 특히 면역항암제 반응성과 관련된 단백질이 음성인 환자군에서 병용요법은 46%의 상대적 위험 감소를 보여 의미 있는 가능성을 입증했다. 이는 사전 통계 계획에 포함된 분석으로, 규제 당국이 긍정적으로 해석할 여지가 있다.

반면, 키트루다를 비롯한 기존 면역항암제를 사용한 적이 없는 환자군에서 관찰된 26% 위험 감소는 추가 분석으로, 공식 계획에 포함되지 않아 FDA 심사에서는 보수적으로 평가될 가능성이 크다.

마이-브릿 조카(Mai-Britt Zocca) IO바이오텍 CEO는 “아주 근소한 차이로 놓쳤을 뿐”이라며 “올해 3분기 FDA와 직접 협의해 승인 신청을 준비할 것”이라고 밝혔다. 회사는 연내 허가 신청을 목표로 하고 있다.

다만 투자자들의 반응은 부정적이다. IO바이오텍은 2021년 상장 이후 주가가 지속적으로 하락세를 보였고, 이번 임상 결과로 신뢰 회복에 타격을 입었다. 재무 상황 역시 불안하다. 회사는 2분기 말 기준 2,800만 달러의 현금을 보유하고 있으며, 이는 2026년 1분기까지 운영 자금을 버틸 수 있는 수준이다. 또한 긍정적 임상 데이터와 FDA 제출이 뒷받침되어야만 유럽투자은행(EIB)으로부터 약 1,740만 달러 규모의 대출 자금을 추가 확보할 수 있다.

사이렘비오가 결국 시장 진입에 성공할지는 불투명하지만, 특정 환자군에서 확인된 긍정적 결과가 FDA 심사 과정에서 중요한 변수로 작용할 수 있다는 점은 남아 있다. IO바이오텍의 향후 전략과 규제 당국의 판단에 업계의 이목이 집중되고 있다.