희귀 뇌암 성상세포종, 새로운 표적 치료제 보라시데닙 FDA 승인

 

 

38세 아이언맨 선수 아트 설리번과 48세 로체스터 대학 직원 조쉬 레먼은 젊은 성인에게 흔히 발생하는 성상세포종이라는 뇌종양 진단으로 삶의 궤도가 뒤바뀌었다. 수십 년 만에 처음으로 개발된 표적 치료제 보라시데닙(vorasidenib)이 FDA 승인을 받으면서 두 사람의 치료 여정에도 새로운 전환점이 생겼다.

레먼은 15년 전 처음 뇌암 진단을 받은 뒤 완치되었으나 2024년에 재발했다. 그는 \"새로운 약은 정신적으로 큰 변화를 가져왔습니다\"라며, 기존 수술 중심 치료에서 벗어나 항암과 방사선 치료로 이어질 준비를 하던 시점에 보라시데닙을 접한 것이 큰 축복이었다고 밝혔다. 실제로 이 약은 하루 한 번 복용하는 경구제 형태로, 대부분 환자에서 부작용이 거의 없으며 생식 기능 문제를 제외하면 안전하게 사용할 수 있다.

윌모트 암 연구소 신경종양학자 니미쉬 모힐 박사는 레먼과 설리번을 포함한 30명의 환자가 현재 보라시데닙을 사용하고 있다고 밝혔다. 2021년 뇌암 치료를 위한 국가 지침을 작성한 모힐 박사와 전문가 패널은 올해 일부 뇌종양 환자에서 보라시데닙을 활용할 근거를 담은 새 지침을 임상 종양학 저널에 발표했다.

성상세포종은 저등급 종양과 공격적 고등급 신경교종을 포함하는 범위가 넓다. 저등급이라 하더라도 장기간 생존이 가능하기 때문에 항암 화학요법이나 방사선 치료보다 부작용이 적은 신약의 등장은 의미가 크다. 모힐 박사는 \"방사선 치료는 인지 기능에 영향을 줄 수 있으며, 특히 젊은 환자에게는 가능한 한 지연하거나 피하는 것이 좋다\"고 말했다.

설리번은 2023년 12월 두 어린 아들과 만화를 보던 중 갑작스러운 발작을 겪고 병원으로 이송됐다. 검사 결과 2등급 성상세포종으로 확진되었고, 외과 수술로 종양을 제거했다. 건강한 체력을 바탕으로 수술 4개월 만에 버팔로 마라톤에 참가할 수 있었지만, 감정적 어려움은 여전히 컸다. 그러나 모힐 박사의 관리 아래 보라시데닙을 1년간 복용하며 부작용 없이 안정적인 치료를 이어가고 있다.

FDA는 12세 이상 환자를 대상으로 한 임상시험에서 331명의 환자를 평가한 뒤 보라시데닙 승인을 결정했다. 연구 결과, 이 약은 위약 대비 암 재발까지의 기간을 연장하고, 환자가 다른 치료로 전환해야 하는 시점을 늦추는 것으로 나타났다. 기존 뇌암 치료법 대부분이 1990년대 개발된 것과 비교하면 획기적 변화다.

모힐 박사는 희귀암 환자 수가 적어 과학적 진전이 느리다고 설명하며, 최신 치료법과 수술 기법에 대한 정보 공유의 중요성을 강조했다. 또한, 표적 치료제 외에도 최근 FDA가 승인한 도르다비프론, CAR T 세포 치료 등 다양한 접근법이 연구되고 있으며, 뇌를 보호하는 방사선 치료 기법 개발도 진행 중이라고 밝혔다.

보라시데닙이 완치약은 아니지만, 희귀 질환 분야에서의 의미 있는 진전으로 평가된다. 성상세포종 환자가 최대 20년까지 생존할 수 있는 만큼, 필요 시 새로운 개입을 지속적으로 찾는 것이 목표다. 모힐 박사는 \"끊임없이 앞서 나가고 싶다\"며 연구와 치료의 미래를 강조했다.