아르젠엑스, 면역혈소판감소증 임상 3상 성공… 에프가티지모드 신약 확장 가속

 

네덜란드 제약사 아르젠엑스(Argenx)가 자사의 항체 단편 치료제 에프가티지모드(efgartigimod)로 면역혈소판감소증(ITP) 임상 3상에서 긍정적 결과를 도출했다. 이미 중증근무력증(gMG) 치료제로 FDA 승인을 받은 바 있는 이 약물이 또 다른 자가면역질환에서 효능을 입증하면서 적응증 확대 가능성에 힘이 실리고 있다.

‘Advance’라는 이름의 이번 후기 임상에서 에프가티지모드는 다수의 치료를 경험했음에도 반응이 제한적이었던 ITP 환자들에게 의미 있는 결과를 보여줬다. 연구에 따르면 투약군의 약 22%가 혈소판 수치가 5만 개 이상으로 유지되는 지속적 반응을 보였으며, 위약군은 5%에 불과해 1차 평가변수를 충족했다.

특히 약물 투여 환자들은 혈소판 수치가 안정적으로 유지된 기간이 평균 6주로, 위약군의 1.5주보다 크게 길었다. 출혈 사건 발생 또한 감소하는 경향을 보였으나 통계적으로 유의하지는 않았다. 연구진은 “에프가티지모드 투여군 환자 다수가 치료 난이도가 높은 케이스였다는 점에서 이번 결과는 큰 의미를 갖는다”고 강조했다.

에프가티지모드는 FcRn(신생아 Fc 수용체)에 결합해 면역글로불린 G(IgG)의 순환을 억제함으로써 병리적 자가항체를 제거하는 독특한 기전을 갖고 있다. 이를 통해 질환의 근본 원인인 항체를 조절하면서도 다른 면역 기능은 보존하는 특징이 있다. 이는 기존의 스테로이드나 정맥용 면역글로불린(IVIg)과 달리 단기간 효과에 머무르지 않고 더 지속적이고 안정적인 치료 효과를 기대할 수 있다는 점에서 주목된다.

현재 ITP 환자들은 스테로이드, TPO 수용체 작용제, 로슈의 리툭산(Rituxan) 등을 사용하고 있지만 반응 지속성이 짧거나 부작용 문제가 한계로 지적돼 왔다. 이번 임상 결과는 이러한 한계를 보완할 수 있는 새로운 옵션이 될 수 있음을 보여줬다.

아르젠엑스는 다만 FDA 승인을 위해 추가적인 피하 주사(SubQ) 제형 임상 3상을 진행해야 한다. 이는 미국 규제 당국이 새로운 ITP 치료제에 요구하는 기준으로, 현재 진행 중인 임상에서 톱라인 결과는 올해 하반기에 발표될 예정이다.

회사는 gMG에서 구축한 상업화 인프라와 환자단체 연계 경험을 바탕으로 ITP 시장 진입 준비도 병행하고 있다. 아르젠엑스 측은 “이미 환자단체와 소통을 시작했으며 시장 이해를 위한 기반을 마련하고 있다”며 “gMG 출시 경험이 ITP 상업화에도 중요한 밑거름이 될 것”이라고 밝혔다.

업계에서는 에프가티지모드가 향후 ITP를 비롯해 다양한 자가면역질환으로 확장되며 블록버스터로 성장할 잠재력이 충분하다고 평가한다. 특히 항체 조절이라는 독창적 기전이 다른 치료제와 차별화되는 만큼, 환자들에게 새로운 치료 선택지를 제공할 수 있을 것으로 기대된다.