아르젠엑스, 1억 200만 달러에 PRV 인수… 자가면역질환 신약 심사 가속화

 

벨기에 바이오텍 아르젠엑스(Argenx)가 자사의 핵심 파이프라인인 에프가티지모드(efgartigimod)의 신속한 허가 심사를 위해 또 하나의 전략적 투자를 단행했다. 회사는 블루버드 바이오(Bluebird bio)로부터 희귀소아질환 우선심사권(PRV)을 1억 200만 달러(약 1,360억 원)에 인수했다고 발표했다.

블루버드 바이오는 지난해 미국에서 베타 지중해빈혈 유전자 치료제 진테글로(Zynteglo)와 신경계 희귀질환인 뇌성 부신백질이영양증(CALD) 치료제 스카이소나(Skysona)의 FDA 승인을 획득하며 두 장의 PRV를 확보했다. 이번 거래로 재무 구조 개선에 나선 블루버드는 “유전자 치료제 상업화에 필요한 자금을 마련하는 중요한 기회가 될 것”이라고 밝혔다.

아르젠엑스는 이번에 확보한 PRV를 자사의 Fc 수용체 차단제인 에프가티지모드의 미래 적응증 허가 신청에 활용할 계획이다. 에프가티지모드는 2021년 12월 전신성 중증근무력증(gMG) 치료제로 첫 FDA 승인을 받으며 ‘Vyvgart’라는 이름으로 출시됐다. 이후 정맥주사(IV) 제형 외에도 피하주사(SubQ) 제형의 FDA 심사 신청을 진행 중이며, 이를 위해 2020년 바이엘로부터 이미 또 다른 PRV를 매입한 바 있다.

현재 에프가티지모드는 ITP(면역혈소판감소증)에서 정맥주사와 피하주사 제형 모두 3상 임상이 진행 중이며, 소아·청소년 gMG 환자를 대상으로 한 연구도 활발히 이어지고 있다. 아르젠엑스는 2025년까지 15개 이상의 자가면역질환 영역에서 에프가티지모드를 개발하겠다는 목표를 내세우고 있다. 팀 반 하우웨어마이런 CEO는 “우선심사권을 활용하면 절실히 치료제를 필요로 하는 환자들에게 더 빠르게 접근할 수 있다”며 “앞으로도 적응증 확대와 신속한 허가를 위해 적극적으로 투자를 이어갈 것”이라고 강조했다.

한편 블루버드는 고가 유전자 치료제 상업화 과정에서 자금 압박을 받아왔다. 진테글로의 미국 출시가는 1회 투여당 280만 달러, 스카이소나는 300만 달러로 책정되며 세계 최고 수준의 가격 논란을 일으켰다. 최근에는 CSL베링과 유니큐어가 공동 개발한 혈우병 유전자 치료제가 350만 달러라는 새로운 기록을 세우며 시장에 충격을 준 바 있다. 블루버드는 또 다른 PRV 매각을 포함한 다양한 자금 조달 방안을 검토 중이다.

업계에서는 아르젠엑스가 PRV를 확보하면서 에프가티지모드의 상업화 전략에 속도가 붙을 것으로 전망한다. 특히 이미 gMG와 ITP 등 4개 이상의 자가면역질환에서 효능을 입증한 만큼, 향후 적응증 확대를 통해 ‘파이프라인 인 어 프로덕트(pipeline-in-a-product)’로 성장할 가능성이 크다는 분석이다.