아이리진, 세계 최초 iPSC 유래 파킨슨병 세포치료제 FDA 패스트트랙 지정

 

 

세포치료 분야의 오랜 숙원인 ‘대량생산 가능한 세포치료제’가 현실로 다가오고 있다. 중국 아이리진 테라퓨틱스(iRegene Therapeutics)가 자사 기술력을 바탕으로 이 목표에 한발 더 다가섰다. 회사의 주력 파이프라인 ‘누브뉴001(NouvNeu001)’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 파킨슨병 치료를 위한 임상시험계획(IND) 승인에 이어, 2025년 8월 15일 세계 최초로 iPSC(유도만능줄기세포) 유래 파킨슨병 세포치료제 가운데 패스트트랙(Fast Track) 지정을 받았다.

아이리진의 혁신은 ‘화학적 유도(chemical induction)’라는 독자 기술에서 출발한다. 대부분의 세포치료 기업이 복잡한 유전자 조작이나 바이러스 기반 공정을 활용하는 것과 달리, 아이리진은 자체 합성 화합물을 이용해 세포 내 전사 인자를 조절하고 원하는 세포로 변환시킨다. 이 방식은 세포 전환이 동시적이고 효율적으로 일어나며, 복잡한 복제·바이러스 단계를 생략할 수 있어 공정 단순화와 대량생산이 가능하다. 즉, 연구실에서 임상, 그리고 상업화 단계로 이어지는 비용과 시간을 획기적으로 단축할 수 있는 구조다.

이 플랫폼의 기반 위에서 개발된 누브뉴001은 iPSC에서 유래한 A9 도파민 전구세포를 고순도로 생산한다. 임상 1상은 최대 15개월 추적 관찰 결과, 면역억제제를 6개월 이후 중단했음에도 탁월한 안전성과 내약성을 보였다. PET 영상 검사에서는 이식된 세포가 장기적으로 생착하고 성숙함이 확인됐다.

아이리진은 이를 “안전성을 설계 단계에서 확보한 결과”라고 설명했다. 영구적인 유전 조작(GMO)을 배제하고, 세포 변환을 유도하는 소분자를 사용한 후 완전히 제거함으로써 이식 후 잠재적 돌연변이 위험이나 면역반응 가능성을 최소화했다는 것이다. 결과적으로 종양 발생이나 장기 면역거부 위험이 현저히 낮아졌다.

임상에서도 수술적 효율성이 돋보였다. 고순도의 세포를 확보함으로써 기존보다 단순한 수술 절차가 가능해졌기 때문이다. 누브뉴001은 한쪽 대뇌반구당 한 번의 주입 궤적을 사용하는 단일 경로 양측주입(stereotactic injection)으로 투여됐다. 이 방식은 뇌 조직을 여러 차례 관통하는 기존 다중 경로 방식에 비해 수술 위험과 합병증 가능성을 줄여주는 것이 특징이다.

임상 결과는 기대 이상이었다. 국제파킨슨병 및 운동장애학회(MDS)에서 발표된 임상 1상 결과에 따르면, 운동기능을 평가하는 MDS-UPDRS Part III 점수가 저용량군에서 12개월 시점 기준 ‘OFF 상태’에서 30.6점, ‘ON 상태’에서 12.9점 개선됐다. 각각 기저치 대비 52.82%, 54.67%의 개선율이다. 고용량군에서도 9개월 시점에 유의미한 향상이 확인됐으며, 15개월까지 지속적인 개선세가 관찰됐다.

아이리진의 쥔 웨이(Jun Wei) 대표는 “우리의 목표는 단지 새로운 치료제를 개발하는 것이 아니라, 수백만 명이 혜택을 받을 수 있는 ‘보편적 세포치료제’를 상용화하는 것”이라며 “화학적 유도 기반의 iPSC 플랫폼이 그 핵심 열쇠가 될 것”이라고 말했다. 전문가들은 이번 FDA 패스트트랙 지정이 단순한 속도 경쟁을 넘어, 세포치료 분야의 상업화 가능성을 입증한 이정표로 평가한다. 복잡한 유전자 편집 없이 확장 가능한 세포치료제의 시대가 열리고 있다는 의미다.