브릿지바이오, 잇따른 희귀질환 임상 성공…ADH1 치료제 ‘엑칼러렛’ 3상 결과 긍정적

 

미국 캘리포니아주에 본사를 둔 브릿지바이오파마(BridgeBio Pharma)가 연이은 임상 성공 소식을 전하며 글로벌 희귀질환 치료제 시장에서 존재감을 확고히 했다. 지난주 근위부 근육디스트로피(좌상형근이영양증) 치료제 BBP-418의 3상 중간 분석 결과에 이어, 이번에는 칼슘대사 이상질환인 ADH1(상염색체우성저칼슘혈증 1형)을 타깃으로 한 경구용 신약 ‘엑칼러렛(Encaleret)’이 3상 임상을 성공적으로 마쳤다.

회사 측은 10월 29일 발표를 통해 글로벌 3상 ‘Calibrate’ 시험에서 엑칼러렛을 투여받은 45명 중 34명(약 76%)이 혈액 및 소변의 칼슘 수치를 정상 범위로 회복했다고 밝혔다. 반면 기존 표준치료를 받은 환자군에서는 단 2명만이 정상 수치에 도달했다. 브릿지바이오는 엑칼러렛이 1차 및 주요 2차 평가 지표를 모두 충족했으며, 부작용으로 인한 중도 중단 사례가 없었다고 덧붙였다.

엑칼러렛은 경구 복용이 가능한 소분자 약물로, 칼슘감지수용체(CaSR)의 비정상적 신호를 조절해 칼슘 및 부갑상선호르몬(PTH)의 균형을 바로잡는다. 기존 치료제인 활성 비타민 D와 칼슘 보충제는 혈중 칼슘 수치는 높일 수 있지만, 소변 칼슘 배출량이 증가해 신장결석과 신기능 저하 위험이 있었다. 반면 엑칼러렛은 혈중 칼슘을 안정화시키면서 소변 칼슘도 정상 범위로 유지시켜 기존 치료의 한계를 보완한 것으로 평가된다.

이번 결과는 학계에서도 높은 관심을 끌었다. 미국 매사추세츠종합병원 내분비내과 책임자인 마이클 만스타트 박사는 “엑칼러렛은 혈중과 소변의 칼슘 농도를 동시에 정상화시키면서 부갑상선호르몬의 내인성 생성을 유지한 최초의 치료제”라며 “ADH1 환자들에게 새로운 표준치료가 될 잠재력을 입증했다”고 평가했다.

브릿지바이오는 이번 성과를 기반으로 2026년 상반기 미국 FDA에 신약승인 신청서를 제출할 계획이다. 유럽의약품청(EMA) 제출은 그 이후 순차적으로 진행된다. 또한 2025년에는 엑칼러렛을 만성 부갑상선기능저하증과 소아 ADH1 환자 대상으로 확장한 등록임상(Registrational Study)을 개시할 예정이다.

투자 업계의 반응도 긍정적이다. 에버코어ISI 애널리스트들은 이번 결과를 “브릿지바이오의 명확한 승리(clear win)”라고 평가하며, “회사가 다제품 포트폴리오를 갖춘 글로벌 희귀질환 전문 제약사로 도약할 수 있는 결정적 계기”라고 분석했다. 특히 76%의 반응률은 2상에서 기록했던 69%를 웃도는 수치로, 약효의 일관성과 내약성을 동시에 입증했다고 평가했다.

브릿지바이오는 2021년 주요 심혈관 파이프라인 아코라미디스(Acoramidis)의 3상 실패로 한때 주가가 폭락하고 구조조정까지 겪었지만, 이후 재분석 결과로 FDA 승인을 받으며 극적으로 회복했다. 이어 희귀근육질환과 내분비질환 영역으로 연구 포트폴리오를 확장하며 안정적 성장 궤도에 진입했다.

회사는 내년 엑칼러렛의 추가 적응증 임상 외에도 난쟁증(연골무형성증) 치료제 ‘인피그라티닙(Infigratinib)’의 3상 완료를 앞두고 있으며, 해당 후보물질은 이미 2상에서 경쟁사 바이오마린의 보속조(Voxzogo)를 능가하는 결과를 보인 바 있다.

연이은 임상 성공으로 브릿지바이오는 단일 신약개발 기업을 넘어 희귀질환 치료제 다각화를 추진하는 글로벌 제약사의 면모를 보여주고 있다.