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출처: 게티이미지뱅크

 

 

글로벌 제약사 아스텔라스(Astellas Pharma)가 미국 유전자치료 전문기업 테이샤(Taysha Gene Therapies)의 희귀 신경발달질환용 유전자 치료제 후보물질 TSHA-102(단회 투여 AAV 기반 치료제)에 대한 라이선스 권리 취득 옵션을 행사하지 않기로 결정했다고 10월 16일 발표했다.

 

이번 결정은 아스텔라스가 2022년 테이샤에 5천만 달러를 투자하며 TSHA-102를 포함한 두 개의 희귀 신경질환 치료제에 대한 배타적 라이선스 옵션을 확보했던 협약의 연장선상에서 이뤄져 업계의 주목을 받았다. 당시 아스텔라스는 테이샤의 지분 15%를 인수하고, 레트증후군(Rett syndrome)과 거대축신경병증(Giant Axonal Neuropathy, GAN) 치료제를 포함한 프로그램의 개발 및 상업화 옵션을 체결했다. 계약 조건에 따라 아스텔라스는 테이샤가 임상 데이터를 제출한 후 90일 내에 라이선스 취득 여부를 결정할 수 있는 권리를 부여받았다.

 

테이샤는 2025년 중반, TSHA-102의 Part A REVEAL 임상 1/2상 데이터를 아스텔라스에 제공했으며, 결과는 안전성 프로파일이 우수하고 발달 마일스톤을 획득하거나 회복한 환자 비율이 100%에 달했다고 보고됐다. 그러나 아스텔라스는 최종적으로 해당 권리를 행사하지 않기로 결정하면서 TSHA-102에 대한 모든 권리가 다시 테이샤에 반환됐다.

 

업계에서는 아스텔라스가 개발 전략을 후기 단계 자산 중심으로 재편하는 과정에서 리스크가 높은 초기 혁신 플랫폼을 정리하고 있는 것으로 분석한다. 특히 GAN 프로그램의 경우 FDA와의 end-of-phase II 회의에서 질병 진행 양상의 이질성과 주요 평가변수에 대한 불확실성이 제기되면서 포트폴리오에서 제외된 바 있어, 이번 결정 역시 같은 맥락으로 해석된다.

 

반면 테이샤는 이를 “전략적 유연성 회복”으로 평가했다. 회사는 “TSHA-102에 대한 권리가 전면 복귀함으로써 글로벌 개발 전략을 독자적으로 추진할 수 있게 됐다”고 밝혔다. 또한 후기 임상 진입을 위한 준비가 이미 진행 중이며, 첫 환자 투여가 곧 시작될 예정이라고 덧붙였다. TSHA-102는 레트증후군의 근본 치료를 목표로 하는 단회 투여형 AAV 기반 유전자 치료제다.

 

현재까지 이 질환에는 승인된 근본 치료제가 없어, 테이샤의 개발이 성공할 경우 최초의 질환 수정 치료(modifying therapy)로 자리 잡을 가능성이 크다. 이번 사례는 희귀 유전자치료제 개발에서 초기 투자 및 옵션 계약만으로는 충분치 않으며, 후기 임상 리스크와 규제 전략까지 포괄하는 장기적 비전이 필요함을 보여준다. 전문가들은 “테이샤가 단독 개발 체제로 전환한 만큼 자금 조달, 임상 규모 확장, 규제 대응 등 현실적 과제도 뒤따를 것”이라며 “향후 파트너십 재구성 여부가 TSHA-102의 상업화 시점을 좌우할 수 있다”고 분석했다.