PIPE-307 임상 2상, 시야 개선 효과 입증 실패, 1차·2차 평가변수 모두 충족 못해

 

존슨앤드존슨과 공동 개발 중이던 신약 후보 PIPE-307이 중간 단계 임상에서 핵심 효능을 입증하지 못한 것으로 나타났다. 미국 샌디에이고 기반 바이오기업 컨티니엄은 11월 20일 장 마감 이후 발표한 자료에서, PIPE-307이 이중맹검 위약대조 임상에서 2.5% 저대비 양안 문자시력(binocular low-contrast letter acuity)을 유의하게 개선하지 못했다고 밝혔다. 이로 인해 1차 평가변수는 충족되지 않았으며, 설정된 2차 효능 지표에서도 뚜렷한 개선이 나타나지 않아 시험은 사실상 실패로 결론지어졌다.

이번 임상 2상은 재발-완화형 다발경화증 환자 182명을 대상으로 진행됐다. 다발경화증은 신경 손상으로 인해 시야 흐림, 대비 감소 등 시각 이상이 흔히 동반되는 질환으로, 연구팀은 PIPE-307의 시각 기능 개선 효과를 확인하고자 두 가지 용량을 비교 평가했다. 그동안 일부 항히스타민(H1) 길항제인 클레마스틴이 시각 평가 지표에서 혼재된 결과를 보여왔기 때문에, 이번 연구는 위험 부담이 있는 시도라는 분석도 함께 제기됐다.

비록 효능은 확인되지 않았지만, 안전성과 내약성 측면에서는 긍정적 신호가 확인됐다. 컨티니엄은 두 용량 모두에서 전반적으로 “수용 가능한 안전성 프로파일”을 보였다고 전했으며, 이상반응은 대체로 경미한 수준에 머물렀다. 회사 측은 현재 탐색적(endpoint) 지표에 대한 추가 분석을 진행 중이며, 향후 학회 발표와 동료평가 저널 게재를 통해 상세 데이터를 공개할 계획이라고 밝혔다.

컨티니엄의 최고 의료책임자 티모시 왓킨스는 성명에서 “이번 결과로 실망은 크지만, 이번 데이터를 통해 중요한 배움을 얻고 있으며 염증성·섬유화 질환에서 새로운 치료 옵션 개발을 향한 노력을 멈추지 않을 것”이라고 말했다. 투자사 윌리엄 블레어 역시 “결과는 아쉽지만, 해당 시각 지표는 기존 연구에서도 일관성이 부족했던 만큼 위험성이 높다고 평가해 왔다”고 언급했다.

임상 실패 소식 이후 컨티니엄의 주가는 장외 거래에서 14% 하락했다. 종가 기준 12.22달러였던 주가는 발표 직후 10.50달러까지 떨어지며 변동성을 나타냈다. 회사는 이번 분석 결과를 바탕으로 후속 개발 계획을 재정비할 것으로 보이며, 다발경화증 환자의 삶의 질 개선을 위한 새로운 접근을 계속 모색하겠다는 입장을 유지하고 있다.