환자 맞춤형 줄기세포 치료, 실명 위험 황반변성에 새 가능성

 

 

고령층 시력 상실의 주요 원인으로 꼽히는 노인성 황반변성 가운데 치료법이 없는 진행성 유형을 대상으로 한 새로운 임상시험이 시작된다. 미국 국립보건원 산하 국립안연구소 연구진은 환자 자신의 세포로 만든 줄기세포를 이용해 시력을 보호하는 치료법의 안전성을 평가하는 임상시험에 착수한다고 밝혔다.

 

이번 연구는 노인성 황반변성의 진행된 형태인 지도모양위축을 대상으로 한다. 이 질환은 망막 아래층에 위치한 망막색소상피세포가 먼저 소실되면서, 빛을 감지하는 광수용체까지 연쇄적으로 손상돼 결국 실명으로 이어진다. 현재까지 이 질환을 근본적으로 치료하거나 진행을 막는 방법은 없는 상황이다.

 

연구진이 개발한 치료법은 환자의 혈액 세포를 실험실에서 유도만능줄기세포로 전환한 뒤, 이를 다시 망막색소상피세포로 분화시키는 방식이다. 이렇게 만들어진 세포는 자연 상태의 망막 구조와 유사하게 한 층으로 배양되며, 생분해성 지지체 위에 부착된다. 수술을 통해 이 세포 패치는 망막색소상피세포와 광수용체 사이에 정밀하게 삽입돼, 손상된 환경에서도 남아 있는 광수용체를 보호하는 역할을 하도록 설계됐다.

 

이번 임상시험은 1상과 2a상 단계로 진행되며, 진행성 지도모양위축 환자 12명이 한쪽 눈에만 이식 치료를 받는다. 연구진은 최소 1년간 환자를 면밀히 추적 관찰하며, 세포 치료의 안전성과 면역 반응, 종양 발생 가능성 등을 평가할 계획이다. 줄기세포 치료에서 가장 우려되는 부작용 가운데 하나는 세포의 비정상적 증식이지만, 연구진은 동물실험 단계에서 유전자 분석을 통해 종양 발생과 관련된 변이가 없음을 확인했다고 설명했다.

 

또한 환자 자신의 세포를 이용하는 자가 유래 방식이기 때문에, 외부 세포 이식에서 흔히 문제 되는 면역 거부 반응 위험도 낮출 수 있을 것으로 기대된다. 연구진은 초기 안전성이 입증될 경우, 더 많은 환자를 대상으로 시력 보존 및 회복 효과를 평가하는 후속 임상시험으로 확대할 계획이다.

 

이번 임상시험을 위해서는 세포 제조 과정 전반에 대해 의약품 제조 및 품질 관리 기준을 충족해야 했으며, 이는 향후 치료법이 승인될 경우 대량 생산과 재현성을 확보하는 데 중요한 기반이 된다. 연구진은 이번 시도가 줄기세포를 이용한 맞춤형 시력 치료의 중요한 전환점이 될 수 있을 것으로 기대하면서도, 임상 적용까지는 단계적인 검증이 필요하다고 강조했다.